Los grandes avances de la tecnología y la medicina dan lugar a una nueva era de fármacos. Los medicamentos de terapia avanzada están basados en genes, células o tejidos y son de huso humano. Estos incluyen productos de uso autólogo, alogénico o xenogénico. Este tipo de terapia esta ideada para prevenir enfermedades o tratar de manera exitosa algunas ya existentes. En muchos casos son la solución a tratamientos que no se encuentra cura, y si bien parece algo muy futurista alguna de ellas ya se encuentran aprobadas y en funcionamiento. A continuación entraremos mas en detalle sobre ellos.
Medicamentos de terapia avanzada
Podremos dividirlos en tres tipos, medicamento de terapia génica, medicamento de terapia celular somática y producto de ingeniería de tejidos. Debemos aclarar que no son medicamentos de ventas al publico de manera libre como por ejemplo si quisiéramos comprar un ibuprofeno, sino que llevan mucha mas complejidad.
Medicamento de terapia génica
Resulta gracias a un proceso de fabricación el cual esta destinado a transferir, in vivo o ex vivo (la expresión utilizada “in vivo” significa que se realiza sobre organismos vivo ya sea humano o animal y “ex vivo” a tejido vivo que se creo de manera artificial en un laboratorio o que fue donado por un organismo vivo) un gen profiláctico, de diagnóstico o
terapéutico a células humanas/animales y su posterior expresión in vivo.
Imaginemos una situación en la que producto de una enfermedad o un defecto genético nuestro cuerpo limita la producción de una proteína, gracias a este tipo de terapia podríamos corregir este error mediante edición génica o haciendo llegar la proteína a las células afectadas.
Gracias a los avances científicos este tipo de terapia se encuentra aprobada y con aplicación clínica para algunas enfermedades, como en caso de atrofia muscular espinal, la cual está aprobada para ciertos pacientes pediátricos. Otro caso sería la Luxturna la cual trata la distrofia de retina producto de mutaciones en el gen RPE65 o el tratamiento de la hemofilia B llamado Hemgenix. Además se está probando su tratamiento en la anemia falciforme con éxito.
Medicamento de terapia celular somática
Medicamentos que contienen células somáticas vivas autólogas, alogénicas o alogénicas cuyas propiedades biológicas se alteran significativamente mediante manipulación destinada a lograr efectos terapéuticos, diagnósticos o profilácticos por medios metabólicos, farmacológicos, fisiológicos e inmunológicos.
Los medicamentos CAR-T se denominan justamente por ser unos de los mas conocidos en la terapia celular. Estos modifican los linfocitos T del paciente para expresar receptores llamados quiméricos (que están diseñados en laboratorio) producto de ello se busca favorecer la activación de ellos frente a ciertas células. Este tratamiento esta resultando muy eficaz contra ciertos tipos de cáncer como la leucemia linfoblástica aguda o el mieloma múltiple. En la actualidad se esta probando para el tratado de otras enfermedades como el lupus o la miastenia gravis.
Producto de Ingeniería de Tejidos
Este producto contiene o consta de células o tejidos que han sido diseñados para tener propiedades y se usan o administran a humanos para la regeneración, reparación o reemplazo de tejido humano. Puede contener células o tejidos de origen humano, animal o de ambos. Las células o los tejidos pueden existir o no. Puede contener otras sustancias como productos celulares, biomoléculas, materiales biológicos, productos químicos, soportes o matrices.
Este campo se enfoca en la medicina regenerativa que diseña soluciones para pacientes que han sufrido daños en sus tejidos o padecen una enfermedad degenerativa. Estos productos pueden contener otros elementos como biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas y demás. Al cumplir con algunas condiciones tales como regeneración, reparación, sustitución se considera que están manipulados por ingeniería de tejidos. También su función puede estar destinada tanto para el paciente como para el donante.
Limitaciones de esta terapia
Si bien gracias a los avances de la medicina y el gran potencial de este tipo de medicación también existen algunas limitaciones producto de los grandes desafíos que tiene por delante esta práctica. Esto se debe a la infraestructura altamente especializada que necesita para desarrollarse y la complejidad de su producción y administración. Con ello se encarece tanto la formación especializada que corresponde al personal clínico encargado de la manipulación como el sitio en que se desarrolla la práctica. Sin tener en cuenta el mantenimiento para que las condiciones de las células se mantenga en las condiciones necesarias para que se encuentren con vida.
Sin embargo dejando de lado la parte profesional además se necesita contar con las regulaciones correspondientes para este tipo de medicina avanzada. Cualquier tipo de estas terapias depende de un campo de investigación avanzado que abarque conocimiento sobre mecanismos biológicos en cada enfermedad.
Importancia de los medicamentos avanzados
Este tipo de terapia suele dar esperanza sobre todo a personas quienes padecen enfermedades poco comunes o denominadas raras. En Europa se encuentran 13 medicamentos de terapia avanzada ya aprobados. Si bien el numero sigue siendo bajo hay muchos de ellos que se encuentran en etapa de investigación preclínica y varios aún en fase de ensayo. Muchas de estas enfermedades suelen iniciarse en la infancia del paciente, son crónicas y degenerativas. En su mayoría mortales para el mismo y a su vez teniendo un gran impacto en su calidad de vida tanto así como en el de sus familiares. Según un estudio europeo una enfermedad comienza a considerarse como “rara” cuando afecta a 1 de cada 2000 habitantes por metro cuadrado.
El objetivo de este tipo de fármaco es curar al paciente con una única dosis a diferencia de otros tratamientos que duran meses o debe realizarse de por vida. Si bien ya hablamos de sus costos realmente elevados por todo lo que aborda e implica, los que deciden la manera de comercializarlos en caso de Europa es la UE y sus miembros ya que presentan diferencias en como actuar sobre su financiación publica. Cada país que conforma la UE tiene sus diferentes políticas con respecto a los medicamentos. Si tomamos como ejemplo el caso de Alemania reembolsa cualquier tipo de medicamento siendo el único país con este tipo de política, lo cual es beneficioso para esta clase de terapia que conlleva costos elevados.
