En el presente artículo hablaremos de la agalsidasa, medicamento que se indica para tratamiento de la enfermedad de Fabry, también hablaremos de las indicaciones, contraindicaciones, dosis, efectos adversos y más.
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La enfermedad de Fabry es una afección por depósito lisosómico, que se hereda, la causan mutaciones del gen de alfa-galactosidasa A (a-Gal A), que genera el amontonamiento gradual de los glucoesfingolípidos no metabolizados, particularmente globotriaosilceramida (GL3), en las paredes de los vasos sanguíneos y los músculos lisos. Esta enfermedad afecta primordialmente a hombres, pero también se han presentado casos graves en mujeres.
La esperanza de vida de los pacientes diagnosticados es de, alrededor de unos, 48 años. Los órganos más afectados son principalmente: el corazón, los riñones, la piel y el sistema nervioso. A lo largo de la historia, en la mayor parte de los casos, la muerte era a causa de una enfermedad renal terminal. Con la llegada de la medicación de sustitución enzimática y el uso del método de diálisis y el trasplante de riñón, otras son las causas de muerte: como las de origen cardiológico o cerebral.(ver artículo Celestamine)
La agalsidasa alfa (nombre comercial Replagal) y la agalsidasa beta (nombre comercial Fabrazyme) son fármacos solos similares a los del a-Galo A que fueron aprobados para la medicación de sustitución enzimática a lo largo del tiempo en personas que fueron diagnosticados con la Enfermedad de Fabry. Los dos fármacos están a disposición en Europa desde el año 2001.
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¿Qué es la agalsidasa?
La agalsidasa alfa es la proteína (prótido) humana llamada a-galactosidasa A, creada en una línea celular humana a través de tecnología de ingeniería genética.
La agalsidasa alfa está indicada para ser usada como tratamiento de sustitución enzimática a largo tiempo en pacientes que tienen un diagnóstico ratificado de la enfermedad de Fabry (insuficiencia de α-galactosidasa A).
La agalsidasa beta se puede utilizar en niños mayores de 8 años y adultos, como tratamiento de reemplazo enzimático en la enfermedad de Fabry, en la que los niveles de la actividad enzimática de la α-galactosidasa no existe o es muy inferior al normal.
En los pacientes que sufren la enfermedad de Fabry, un componente graso, llamado globotriaosilceramida (GL-3), no es eliminado de las células del organismo y se va almacenando en las paredes de los vasos sanguíneos de los diferentes órganos.
Nombre comercial: de la agalsidasa beta es FABRAZYME y el de la agalsidasa alfa es REPLAGAL.
Dosis
La dosis más factible y usada de la agalsidasa beta (Fabrazyme) para los adultos es de 1 mg. por kilo de peso corporal, una vez cada dos (2) semanas.
Este fármaco se aplica por medio de goteo en la vena (método para incorporar medicamentos a la corriente sanguínea), normalmente este procedimiento se hace en los hospitales o instalaciones médicas, siempre se debe realizar bajo la vigilancia del médico.
El médico puede indicar según sea el caso, la aplicación del tratamiento en casa. El médico también decidirá la velocidad de la infusión y si se deben agregar otros fármacos al tratamiento para reducir los efectos adversos.(ver artículo Benadryl)
Las dosis más usada para la agalsidasa alfa (Replagal) es de 0,2 mg. por kilo de peso corporal, en semanas alternadas, por perfusión (cálculo de dosis y de flujo) intravenosa por un tiempo de 40 minutos.
El tratamiento con la agalsidasa (Replagal) debe suministrarse bajo la estricta vigilancia del médico que tenga experiencia en el tratamiento de pacientes diagnosticados con la enfermedad de Fabry o cualquier otro trastorno metabólico hereditario.
Efectos adversos
Como con todos los medicamentos, este pueden presentar diferentes efectos adversos, sin embargo no todas los pacientes los sufren. En la gran cantidad de los efectos adversos son de leves a mesurados y son más frecuentes al comienzo del tratamiento. Por todo esto, algunos de estos síntomas pueden necesitar algún tipo de tratamiento o pueden ser señal de indicio de otra enfermedad, por lo que se recomienda consultar al médico.
Aquí algunos de los efectos adversos de la agalsidasa:
Frecuentes:
- Escalofríos.
- Fiebre.
- Somnolencia.
- Cefaleas.
- Fatiga.
- Náuseas.
- Vómitos.
- Rubefacción.
- Palidez.
- Sensaciones en la piel como ardor y cosquilleo
- Dolor abdominal y de espalda.
- Picor o erupción.
- Sensación de opresión en la garganta.
- Dificultad respiratoria.
- Ritmo cardíaco bajo.
- Debilidad.
- Aumento del ritmo cardíaco, palpitaciones.
- Letargo.
- Dolor en las extremidades.
- Dolores musculares.
- Síncope.
- Dolor en las articulaciones.
- Urticaria o rojez.
- Molestias abdominales.
- Dolores musculares.
- Nasofaringitis.
- Disminución o aumento de la tensión arterial.
- Dolor en las extremidades.
- Sofocos.
- Hinchazón brusca de la cara o la garganta.
Poco frecuentes:
- Temblores.
- Frecuencia cardiaca baja.
- Picazón y ojos rojos.
- Inflamación o dolor de los oídos.
- Incremento de la sensibilidad al dolor.
- Broncospasmo.
- Dolor de garganta.
- Rinorrea.
- Respiración rápida.
- Erupción en la piel (picazón) y color rojizo.
- Sensación de frío y calor.
- Dolor musculoesquelético.
- Coagulación y dolor en el lugar de la infusión.
Actualizado el 6 febrero, 2020
